FDA：非常に稀な肺疾患LAMを治療するためにラパミューンを承認。

＝2015年5月28日　FDAウェブサイトより抜粋＝ 米国食品医薬品局（FDA）は、リンパ脈管筋腫症（LAM）、主に妊娠可能年齢の女性に影響を与える稀な、進行性肺疾患を治療するためにラパミューン（シロリムス）を、承認しました。 これは、この病気を治療するために承認された最初の薬剤です。 LAMは、肺組織、気道を含めた気道閉塞を生じ、そして身体への酸素の供給を制限する、肺の破壊を引き起こし、血液/リンパ管に侵入する平滑筋細胞の異常な増殖などの特徴があり非常にまれな疾患です。 米国国立医学図書館によると、全世界で万人の女性あたり患者数はわずか２～5名です。 錠剤と内服液の両方として利用可能であるラパミューンは、もともと腎臓移植を受けた患者では13歳以上の臓器拒絶反応を防ぐための免疫抑制剤として1999年に承認されました。 ラパミューンのスポンサーは、薬物が利用可能な治療法に比べて大幅な改善を提供することができることを実証したので、画期的な治療法の指定を受けました。 また、重篤な疾患または状態の治療における安全性や効果の有意な改善を提供する可能性を有する薬物の迅速なレビューを提供する優先審査を受けました。 LAMはまれな疾患または状態であるため、ラパミューンも、この指標の孤児製品指定を受けました。 この薬の開発もまれな疾患または状態で使用するための安全性および/または製品の有効性に関する臨床研究のための助成金を提供FDAオーファン製品助成プログラムによって部分的にサポートされていました。 「このような孤立した製品の名称および画期的な治療法の指定など、さまざまなFDAプログラムは、開発および他の方法で開発されていない場合があり、希少疾患のための革新的な治療法のタイムリーな承認を容易にするための金銭的な支援とFDAから増加相互作用やアドバイスへのアクセス権を持つスポンサーを提供します。 」とFDAのセンターの新薬のオフィスのディレクタージョン·ジェンキンス氏は述べています。 LAMの治療のためのラパミューンの安全性と有効性は、12ヶ月の観察期間に続いて12ヶ月の治療期間、89人の患者に不活性な薬剤（プラセボ）とラパミューンを比較した臨床試験で研究されました。 LAMの治療のためにラパミューンに関連する最も一般的に報告された副作用は、口や唇の潰瘍、下痢、腹痛、吐き気、のどの痛み、にきび、胸の痛み、足のむくみ、上気道感染症、頭痛、めまい、筋肉痛としました高コレステロール。過敏性及び腫脹（浮腫）を含む重篤な副作用は、腎移植患者において観察されています。 ラパミューンはワイスPharmaceuticals社、ファイザー社、フィラデルフィア、ペンシルバニア州の子会社によって行われます。