がん治療薬がパーキンソン病の患者に使用される

2019年12月16日（HealthDay News）-慢性骨髄性白血病と戦うために使用される薬剤は、パーキンソン病の症状を緩和する可能性もあると、新しい研究が発見しています。

第2相臨床試験で、研究者たちは、薬剤ニロチニブ（商品名：Tasigna）がドーパミンの生産を増加させ、運動機能の低下を止めることを発見しました。

それはほとんどの研究参加者により容認性がありました。

「ニロチニブは、がんの線量よりも、25％～50％低用量で合理的に安全であることがわかりました。」

と、ワシントンD.C.にあるジョージタウン大学神経学科の准教授であるチャーベル・ムーサ博士は述べました。

「我々はまた、ニロチニブが、パーキンソン病で失われるか、または減少するドーパミンと呼ばれる脳内化学物質のレベルを高めることを発見しました。」

ニロチニブはまた、脳内のドーパミンニューロンをゆっくり殺していく有毒タンパク質のレベルを低下させるとムッサ博士は述べました。

「治療の1年後、ニロチニブ群は安定しており、運動および非運動の両方の臨床測定で、低下はみられませんでした。」と彼は述べました。

試験中の患者は通常の薬を継続して服用しましたが、これはニロチニブの効果に影響を与えた可能性があるととムッサ博士は述べました。

少なくとも今後1年間は独立して研究する必要があると彼は付け加えました。

「これらのデータは、臨床的効果を最終的に検証するために、ニロチニブについてより大きな第3相試験による研究へと進めるものです。」

とムッサ博士は述べました。

パーキンソン病は、震え、こわばり、歩行困難、バランスや協調の困難につながる脳障害です。

運動を制御する脳領域の神経細胞が死ぬときに発生します。それらが死ぬときに、ドーパミンの生成はより少なくなりそれが、パーキンソン病の徴候を引き起こします。

この研究では、75人のパーキンソン病患者がプラセボと、150mg、または300mgのニロチニブのいずれかを服用するように割り当てられました。

この研究は二重盲検法が使用されたため、患者も科学者もどの薬が投与されたのかを知りませんでした。

患者はレジメンを12か月間継続し、その後、3か月間はプラセボもニロチニブも摂取しませんでした。

全体の88％が試験を終了しました。

ニロチニブを服用している人のうち、9人は治験が終了前に服用を中止し、2人は重篤な副作用のため離脱したと研究者は述べました。

この薬剤には、細胞機能に必要なタンパク質であるAblチロシンキナーゼの遮断による高用量での突然死に関連しているため、米国食品医薬品局（FDA）のブラックボックス警告が付いています。ムサは、これは試験で与えられた低用量では起こらないようだと述べた。

彼のチームはまた、ニロチニブを服用している患者は、パーキンソン病患者に共通する2つの毒性タンパク質のレベルが低いことを発見しました。アルファシヌクレインは20％、タウは30％減少しました。

同時に、ドーパミン代謝物のレベルは50％以上増加しました。これは、これらの毒性タンパク質を取り除くことで、患者のドーパミンの有効性が高まることを示唆しています。

ニロチニブを服用している一部の患者は、運動機能の改善と生活の質の改善を報告した、と研究者は述べました。

彼らは、ジャーナルJAMA Neurologyのオンライン版で12月16日にこの発見を報告しました。

しかし、この研究で発表された社説の共著者は、この研究結果により第3相試験が正当化されるとは思わないと述べました。彼は、この薬はパーキンソン病の患者にとっては毒性が強いと考えています。

「このデータは、臨床効果が将来的に実証されるということは支持しておらず、バイオマーカーの変化は疑わしいものです。」

と、シンシナティ大学ガードナーパーキンソン病と運動障害センターのアルベルト・エスペイ博士は述べました。

「パーキンソン病の治療のためにニロチニブを再利用しようとするこの試みは無駄に思われます。」

パーキンソン病（NILO-PD）の治療のためのニロチニブの別の最近の試験では、患者にとって臨床的に意味のある利点は見つかりませんでした。

エスペイ博士は、この現在の試験では、被験者は300 mgを摂取したということを指摘しました。この用量では、運動機能および精神機能と同様に日常生活の活動の悪化がみられます。

「第3相試験が正当とされる可能性はわずかであり、最近の否定的な競合試験NILO-PDの発表によりあまり勧められません。」と彼は述べました。

この研究の資金はさまざまな団体から得られました。

ジョージタウン大学は、特定の神経変性疾患の治療にニロチニブを使用することで特許を取得しています。

ニロチニブのメーカーであるノバルティス社は、薬剤とプラセボを無料で提供しています。

【以下のリンクより引用】

Healthday