より安全な遺伝子治療法の開発

ワシントン州立大学の研究者は、頻度は低いものの遺伝子治療での危険な副産物である癌細胞の発生を低減する方法を開発しました。

薬学部の准教授であるグラントトロブリッジ博士は、ウイルスがその標的細胞に有益な遺伝子を運ぶ方法を変更しました。
改変されたウイルスベクターは、癌のリスクを低減し、多くの血液疾患のために使用することができます。

トロブリッジ博士と彼のチームは、この開発について、ネイチャー・パブリッシング・グループにより作成されたオンライン版のScientific Reportsで報告しています。
チームは、彼らの調査結果を『バブル症候群における少年』としても知られているSCID-X1と呼ばれる生命を脅かす免疫不全症をターゲットとして、
幹細胞遺伝子治療に変換しています。

遺伝子治療には、修復した遺伝子と欠陥遺伝子を置換することによって、遺伝的疾患を治療するための可能性があります。
これは、臨床試験で有望であることが示されただけでなく、遺伝子の送達、それらを得ることが長い時間と安全性の問題のために難しいということに立ち戻って設定されました。

トロブリッジ博士と彼の同僚は、泡状レトロウイルス（特定の状況の中で発泡するように見えるためにこのような名前がついています）から開発されたベクターを用いています。
他のレトロウイルスとは異なり、それらは通常、ヒトには感染しません。
また、癌を引き起こす可能性がある遺伝子を含む、近隣の遺伝子を活性化しにくいのです。

レトロウイルスは、それらが宿主のゲノムにその遺伝子を挿入することによって働くので、遺伝子治療のための自然な選択です。

ベクターを作成する際により安全に注意し、トロブリッジ博士のチームは、それがゲノムのより安全な部分にそれ自体を挿入するように、それが目標幹細胞と反応する方法を変更するために改定されました。
彼らはそれが少なく、多くの場合、潜在的な癌を引き起こす遺伝子の近隣で統合することを見出しました。

「我々の目標は、SCID-Xの患者とその家族のための安全で効果的な治療法を開発することです。」と、トロブリッジ博士の述べています。
博士は、この治療が5年以内に臨床試験を行う準備ができるであろうと予測しています。
（記事元）http://medicalxpress.com/news/2016-11-safer-gene-therapy.html