バイアグラがいつか骨髄移植の価値を高めるかもしれない

（2019年10月10日掲載記事より）

バイアグラというブランド名で最もよく知られているクエン酸シルデナフィルの長い物語には別の章があるかもしれません。

カリフォルニア大学サンタクルーズ校の研究者は、従来の方法よりも迅速かつ安全に患者から幹細胞を採取できる併用療法の一環として、この薬が骨髄移植の実施方法を改善できると考えています。ただし、これまでのところ、この方法はマウスでのみテストされています。

バイアグラは勃起不全の薬として使用されているのは有名です。

科学的には血管拡張薬と呼ばれる血管を開く効果により、この薬は元々は高血圧を治療し、心臓病による胸痛を和らげる方法として研究されていました。

しかし、治験においてシルデナフィルが男性の勃起を高めるのに優れていることがすぐに明らかになり、それがこの小さな青い錠剤として生まれ変わりました。

しかし、研究著者のカミラ・フォースバーグ氏によると、シルデナフィルはその他の用途に再びリサイクルされる可能性があります。

医学で使用される幹細胞にはさまざまな種類があります。

そして、最も一般的に使用されるのは、造血幹細胞と呼ばれる骨髄由来の幹細胞です。

これは、前駆体および成人の血液細胞の健全な供給を再構築するために使用できます。

現在、医師は通常、ドナーの血流から骨髄移植のために幹細胞を収集します。

しかし、通常は十分な幹細胞が周辺にあまり存在しないため、人々は骨髄の成長を刺激するために数日間薬を服用する必要があります。

この方法はほとんどの場合に機能しますが、常に機能するというわけではなく、また、薬には、すでに病気になっていたり、高齢者であったり、鎌状赤血球症などを持っていたりといった一部の人々が全く使用できないようにする厄介な副作用があります。

これは特に重要です。なぜなら、医師は移植に個人の幹細胞も使用できるため、ドナーの細胞を拒否するリスクを回避できるからです。

フォースバーグ氏と他の研究者は以前、血管をより多孔質にする薬剤を使用することで収穫プロセスをスピードアップできるという証拠を発見しており、それらが最新の発見に繋がりました。

この結果は、Stem Cell Reports誌で公開されます。

「理論的解釈では、既知の承認された血管用薬剤を再利用し、造血幹細胞と前駆細胞を骨髄から血液に導くことができるかどうかをテストすることでした。これは正しいことが判明しました。」とフォースバーグ氏は言います。

マウスを使った実験において、彼らはシルデナフィルを骨髄の成長を刺激するものの単独では十分に効果がない別の薬剤と組み合わせて使用しました。

これらのマウスでは、併用法は標準治療ほど多くの幹細胞を誘導しませんでしたが、チームは通常の5日間ではなく、わずか2時間で移植を成功させるのに十分な幹細胞を採取することができました（タイムラインはマウスと人の両方で同様です）。

「私たちが行った2剤戦略は、標準治療よりもはるかに迅速でかつ侵襲性が低いものです。」

「そして、短くて簡単な治療は、健康なボランティアが、それを必要とする患者に幹細胞を提供することをはるかに容易にするでしょう。」

とフォースバーグ氏は述べました。

鎌状赤血球症の患者の場合は、シルデナフィルは症状の治療にも役立つ可能性があり、また、同時に自己献血移植の準備ができる可能性があり、これは近い将来非常に役立つ可能性があります。

近年、科学者は鎌状赤血球患者の幹細胞を採取し、それらが健康になるように遺伝的に編集し、それらを差し込んで血球を再起動する実験を行いました。

フォルスバーグ氏の治療方法はより大きな動物や最終的には人間の試験でそれが引き続き示された場合、この治療が適格と判断される鎌状赤血球を持つ人々の数を増やすことができると彼女は述べました。

フォルスバーグ氏の研究室では直接ヒトでの研究は行いませんが、彼女は近い将来、一緒に治験に取り組むであろう医師に手を差し伸べるつもりです。

そして、両方の薬剤はすでにFDAによって承認されているため（その上、シルデナフィルの場合は特許が切れており安価）、この研究は通常よりも早く進むはずです。

一方、彼らの研究は、科学者が古い薬の研究を続けることが重要である理由の例として役立つと彼女は述べました。

「バイアグラは長い間使用されてきましたが、この適応に使用できるかどうかは明らかではありませんでした。」

「そのため、学ぶべき教訓としては、一方の目が予期しないものを探し、他方の目が置き換えを探すという基礎研究は、生産的で面白いものになる可能性があるということです。」

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GIZMODO