凍結の増大による幹細胞ベースの加齢性黄斑変性症の治療

南カリフォルニア大学サンタバーバラ校（USC）の科学者とバイオテクノロジー企業のRegenerative Patch Technologies LLC社（RPT）は、加齢性黄斑変性症（AMD）に対するRPTの幹細胞ベースの治療法を保存するための新しい方法論を報告しました。

最近、Scientific Reportsに発表された新しい研究は、サイズが約3mm x 6 mmの柔軟な足場で支えられた、ヒト胚性幹細胞から生成された単層の眼球細胞からなるインプラントを凍結保存または凍結する条件を最適化しています。

このインプラントは現在、高齢者の失明の主な原因であるAMDの治療のために臨床試験中です。

研究結果は、インプラントが凍結され、長期間保存されて凍結された形で臨床部位へ配置された後、そこで解凍されることで、黄斑変性症の患者の眼に直ちに移植されることができることを示しています。

この治療法や他の細胞ベースの治療製剤を凍結保存する能力は、貯蔵寿命を延ばし、離れた臨床部位へ、必要な際に即座に配置され、こういった治療法から利益を得ることができる患者の数を増やします。

筆頭著者のブリトニー・ペニントン氏とその同僚が発表した報告は、眼のインプラントのクリニックでの使用に一歩近づけるものです。

「これは、長期凍結保存をした後でも、凍結保存後の付着性眼細胞の高い生存率と機能を実証した、初めての公開された報告です。」

と、RPTのプロセス開発責任者でカリフォルニア大学サンタバーバラ校のアシスタントプロジェクトサイエンティストであるペニントン氏は述べています。

この研究は、凍結保存されたインプラントが、外観、遺伝子発現、および細胞機能において、凍結保存されていないインプラントに匹敵することを示しています。

「これは、細胞のシートまたは単層の細胞を使用した細胞治療の開発における大きな進歩です。最終製品として凍結し、世界中に出荷できるからです。」

と、カリフォルニア大学サンタバーバラ校（UCSB）の教授で上級著者のデニスO.クレッグ氏は述べました。

この研究で使用されたインプラントは、癌専門病院であるシティオブホープの共同研究者によってヒト胚性幹細胞に由来する臨床グレードの網膜色素上皮（RPE）細胞と、カリフォルニア工科大学のエンジニアによって設計された極薄パリレンで作られた合成の足場で構成されています。

インプラントは、足場に付着した細胞で構成されており、眼内の患部へ治療用細胞を標的化し、送達することを可能にします。

この細胞治療の非凍結保存製剤は、RPTが後援する、現在進行中の『第I / IIa相臨床試験』で採用されています。

ペニントン氏と同僚の研究によって可能になった凍結保存製剤は、予想される第IIb相および第III相臨床試験を経て、製品の最終的な商業化がされ、臨床への応用が進められます。

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Medical Xpress