新しいがん治療法の発見が急増している理由

FDAがキメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法を最初に承認してからの5年間で、ペン・メッド（ペンシルベニア大学医学大学院, Penn Med）はがんの治療または検出のための薬剤および技術に関連する追加の承認を20件収集しました。

多くの人が指す「癌」は、単一の疾患クラスではなく、100 種以上の異なる疾患を網羅する包括的な用語であり、その多くは急速に分裂する細胞から発生することを除けば共通点がほとんどありません。

癌が異なれば、必要な治療法も異なるため、どの施設から出てくる新しい治療法も、新しいがん治療法となる可能性が高いということになります。

しかし、なぜこの 5 年間だけでこれほど多くなったのでしょうか?

アブラムソンがんセンター（Abramson Cancer Center , ACC）の所長であるロバート・フォンダーハイド医学博士は、新しいがん治療薬の量を考慮するとそれは当然だと述べ、相次ぐ新がん治療薬の承認は最近のがん生物学に関する知識の「爆発」によるものだとしています。

「その知識の多くは、がんを攻撃する免疫系の能力に関連するものですが、人々は約20年前まで真剣に疑っていました。癌におけるこのアキレス腱の臨床検証が完了するとすぐに、その脆弱性を悪用した他のについてのアイデアが湧き出ました。」

と彼は言います。

「免疫システムを活性化するために世に出た最初の薬は、他の分野に次の薬を見つけるきっかけを与えました。そして次々に。私達は、この分野の専門家として、偶然性と経験主義から、科学主導の医薬品の設計へと移行してきました。」

CAR T細胞療法の最初の承認により、免疫系を利用してがんと闘う新しい方法の発見に関心を持つペンシルバニア大学の教員が活性化されました。

「そのような承認が得られれば、取り組んでいることがより現実的なものになります。」

とペレルマン医科大学のシステム薬理学、およびトランスレーショナル治療学科の助教授であるエイブリー・ポージー博士は述べています。

博士の研究チームは固形腫瘍に対してより特異的な抗原を特定することに多くの時間を費やしており、また、操作されたドナーT 細胞を最適化する方法も研究しています。

「これは新たな視点をもたらし、研究が単なる基礎研究ではなく、実際に患者の生活に影響を与える薬になり得ることを示しています。それが前進し続けるための本当のモチベーションとなります。」

新しい免疫療法を磨き上げることはペンシルバニア大学の研究者にとって優先事項ですが、最近承認され、同施設で開発された新しいがん治療法や検出ツールのすべてが免疫系に関与しているわけではありません。

学部では、がん患者の標準治療を改善するための多種多様なアプローチを模索し、導入してきました。

たとえば、オラパリブ（商品名：リムパーザとして販売）は、卵巣がんや乳がん、最も一般的には遺伝性 BRCA 遺伝子変異を伴う腫瘍に使用されます。

この経口薬は、がん細胞などの損傷した細胞の修復を助ける体内の酵素であるPARPを標的とすることによって作用します。

この薬剤はPARPを阻害することでがん細胞の修復を停止し、がん細胞の増殖を防ぐのです。

2014年、2018年、2022年に承認されたこの薬剤は、ACCのBRCAバッサーセンターのエグゼクティブディレクターであるスーザン・ドムチェック医学博士が主導または共同主導した臨床試験に基づいています。

また、パフォラシアニン (商品名：Cytalux) もあります。

これは手術中に卵巣がんと肺がんの病変を照射し、外科医ががん組織を見つけて除去できるようにするという初のFDA 承認薬剤です。

ペン・メッドの研究者であるヤノス・タニー医学博士とスニール・シンハル医学博士は、承認に至る第2相および第3相臨床試験を主導しました。

そして、ベルズティファン（商品名：ウェリリグ）は、腎細胞癌や中枢神経系血管芽腫などのフォン・ヒッペル・リンダウ病関連腫瘍の癌を治療または阻止するこの種の最初の治療法であり、ペン・メッドとのつながりがある新しい癌治療薬です。

2023 年1月12日、米国癌協会は癌の事実と傾向をまとめた年次報告書を発表し、その中で米国の癌による死亡率は 1991 年のピーク以来 33% 減少したと報告しました。

「これにより、ほぼ400万人の死が回避されたことになります。明らかに、過去30年間でこの国のがん患者の予後が劇的に変化したことがあります。」

とォンダーハイド博士は言います。

「その多くは新しい治療法に関係していますが、それらはいずれも、ある時点では第1相臨床試験で未知の薬でした。テレビで宣伝されているすべての薬は、かつてこれまでに治療された患者の中で最初に治療がされた患者がいるのです。それが私達がこれを行う理由です。」

従来の治療法に反応しなかったがん患者の死亡率は高いため、がんの臨床試験におけるリスク許容度は、がん以外の症状に対する新しい治療法を試験する試験よりも高くなる傾向があると、ペレルマン医学部の臨床およびトランスレーショナル研究における担当上級副学部長であるエマ・ミーガー医学博士は説明します。

「ハイリスクで、潜在的にハイリターンである臨床試験は、そのためがん領域で頻繁に行われ、多くの場合、より迅速に進めることができます。」

とミーガー博士は言います。

ただし、新薬が癌の治療のために最初に試験され、承認されたからといって、それが癌の治療のみを可能にするという意味ではありません。

腫瘍学から始まる多くの治療法は、最終的にはより広範な疾患に応用できるようになります。

たとえば、CAR T 細胞療法は、自己免疫疾患である狼瘡（全身性エリテマトーデス）などの他の診断にも、すでに期待が寄せられています。

CAR T細胞療法が他の疾患に応用される可能性は、自己免疫疾患、神経学的状態、リウマチ性疾患、
や皮膚疾患といった、とりわけ免疫機構が関与するものに対して、明るい光が見え始めています。

彼女は次のように続けます。

「現在、がん治療法と考えられているものは、腫瘍学の領域をはるかに超えて利用する機運が見え始めており、ペン・メッドはこの分野の真のリーダーになるだろうと私は予測しています。」

【以下のリンクより引用】

Why new cancer treatment discoveries are proliferating

Medical Xpress

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