遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）による鼻出血の頻度と持続時間を減少させる鼻スプレーの有効性を調査

JAMAの9月6日号に登場する二つの研究では、出血に繊細な異常な血管を特徴とする遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）によって引き起こされる鼻血の頻度と期間を低減するために、鼻スプレーの有効性を調べました。

鼻出血（鼻血）はHHTの最も頻繁かつ止められない症状です。これらの鼻出血の症状の発現は、重症でかつ生命を脅かす可能性があります。

鼻血を治療するのに決定的で利用可能な医学的または外科的治療は現在ありません。
フランス、ブロンにあるHopital Femme-Mere-Enfantsのソフィーデュプイ-ジロ博士と博士のグループは、鼻スプレーとして投与された薬物ベバシズマブの3つの異なる用量の有効性を評価しました。

ベバシズマブは、新しい血液の血管の成長を遅くするモノクローナル抗体です。
このフェーズ2/3臨床試験では、80人のHHTや鼻血既往歴を持つ患者が無作為にプラセボまたはベバシズマブ鼻スプレーの3用量の1つが割当られました。（合計4週間の治療期間、14日間隔で3回投与）

研究者は、3ヶ月後には測定した平均の月間鼻出血の期間について、プラセボ群とベバシズマブ群で比較したところ、ベバシズマブを受けた患者で有意差はなかったことがわかりました。毒性は低く、重篤な副作用は報告されませんでした。
ベバシズマブによる治療では、鼻出血の発症頻度、生活の質、赤血球輸血の量、またはヘモグロビンとフェリチンレベルの数を含む、二次転帰に測定可能な効果を有していませんでした。

この研究は、独立データモニタリング委員会の勧告に関する中間解析の後、治療の無益のために、3相の前で終了しました。
別の研究では、ソルトレイクシティにあるユタ大学のケビン・J・ホワイト博士と博士のグループは、3つの薬のいずれかでの治療は、HHT関連の鼻出血を減少させるのに有効であるかどうかを調べました。

公開されたデータや事例経験に基づいて、作用が理論的に異なるメカニズムを持つ3薬を選択しました。ベバシズマブ、エストリオール、またはトラネキサム酸です。
研究には、HHT関連の鼻出血を経験したことのあるHHTの121人の患者が含まれていました。
患者は無作為薬またはプラセボのいずれかで12週間、1日2回の鼻スプレーを摂取するために割り当てられました。

研究者らは、薬物療法が鼻出血の頻度を大幅には減少させなかったことを見出しました。
治療の12週間後に、毎週の出血回数の中央値はベバシズマブ群の患者では7件、エストリオール群では8件、トラネキサム酸群では7.5件、プラセボ群については8件でした。

薬物治療は、鼻出血の期間については、プラセボとさほど異なりませんでした。
ヘモグロビン値、フェリチンレベル、治療失敗、輸血の必要性、または救急外来への訪問については、群間で有意差はありませんでした。
重篤な副作用も研究では見られませんでした。

（出典）JAMAネットワークジャーナル
（記事元）http://www.news-medical.net/news/20160906